Генно-инженерную мышь вылечили от болезни Альцгеймера методами генной инженерии
|
Ученые из лаборатории генетических исследований калифорнийского Института биологических исследований имени Солка утверждают, что им удалось обратить течение болезни Альцгеймера у подопытной мыши, уменьшив содержание одного из ферментов, играющих важную роль в развитии болезни.
Предложенный американскими учеными метод РНК-интерференции еще далек от совершенства, однако, как говорит один из соавторов исследования профессор Индер Верма (Inder Verma), проведенные его коллегами эксперименты подтверждают принципиальную возможность излечения болезни Альцгеймера за счет воздействия на фермент бета-секретазу (BACE1), ответственный за производство так называемых амилоидных бляшек (нерастворимых сгустков белка в мозгу). Этот фермент расщепляет белки-предшественники амилоидов, высвобождая токсичные фрагменты бета-амилоидных белков, которые собираются вместе, образуя липкие бляшки. Амилоидные бляшки способствуют образованию в мозгу нейрофибриллярных клубочков, разрушающих нейронные связи и ведущих к умственной деградации больных. Однако от появления бляшек до развития слабоумия может пройти много лет.
В последние годы фармацевтическая промышленность всего мира пыталась разработать ингибитор фермента BACE1, способный предотвратить образование амилоидных бляшек, однако особых успехов не добилась. Ученые из Института Солка решили отказаться от использования химических средств в пользу биологических молекул киРНК (короткая интерферирующая РНК), мешающих трансляции соответствующих генов в белок BACE1. Доставка киРНК в клетки мозга осуществляется при помощи модифицированного лентивируса.
Всего через месяц после начала лечения лабораторная мышь, уже страдавшая от потери памяти, вновь смогла найти и запомнить путь через водный лабиринт.
По словам ведущего автора работы Одеда Зингера (Oded Singer), есть основания предполагать, что воздействие на фермент позволяет вывести мозг из очень тяжелого слабоумия. Всего за месяц общее количество бляшек в мозгу мыши сократилось на две трети — очень неплохой показатель за столь короткий срок. С учетом того, что синдром Альцгеймера, как правило, выявляется только тогда, когда болезнь зашла достаточно далеко, появление такого вида терапии дает пациентам (и их родственникам) надежду на полное восстановление мозга после болезни. Правда, это предположение еще нужно проверить на людях, поскольку мыши сами по себе не страдают ничем похожим на болезнь Альцгеймера и заболевают лишь после специальных генетических манипуляций, сообщается в пресс-релизе Института Солка.
